NextCell Pharma

Resultatöversikt
I den öppna delen av studien uppvisade de tre patienterna genomsnittlig ökning av insulinproduktion efter 12 månader jämfört med nivåerna före behandling. Detta är i linje med vad som tidigare observerats i våra studier på vuxna patienter.

I den randomiserade, placebokontrollerade delen av studien sågs ingen väsentlig ökning mellan ProTrans och placebo. Spridningen i resultaten var stor, vilket medför betydande felmarginaler och ger anledning att iaktta försiktighet vid tolkning av data i detta tidiga skede. I placebogruppen noterades att tre patienter uppvisade ökade nivåer av insulinproduktion efter ett år, vilket kan förklaras av den så kallade honeymoon-fasen - en övergångsperiod som ofta följer efter diagnos av typ 1-diabetes, då kroppens egen insulinproduktion tillfälligt återhämtar sig. Denna fas kan pågå i några månader upp till ett år, men varierar från individ till individ.

Den stora individuella variationen i sjukdomsförloppet, tillsammans med en ovanligt hög kvarvarande insulinproduktion i delar av placebogruppen, gör det svårt att i nuläget dra säkra slutsatser om huruvida ungdomar svarar annorlunda på behandlingen jämfört med vuxna. Variationen är särskilt uttalad tidigt efter diagnos och tenderar att minska över tid - något som märks tydligast i tonåren, där skillnaderna initialt är som störst till följd av puberteten.

Våra tidigare studier har behandlat vuxna patienter senare under sjukdomsförloppet, upp till 24 månader efter diagnos. Statistiskt signifikant behandlingseffekt visades då redan efter 12 månaders uppföljning - en effekt som kvarstod i minst fem år och som mycket väl kan komma att påvisas även hos ungdomarna på längre sikt.

Könsspecifika skillnader
Flickor förlorar ofta insulinproduktion långsammare i det tidiga skedet efter diagnos, vilket kan bero på en kombination av hormonell påverkan, mer reglerat immunsvar och genetiska faktorer. Det är därför relevant att analysera samtliga patienters behandlingssvar könsuppdelat. Flickor behandlade med ProTrans hade 81 % kvar av sin insulinproduktion, jämfört med 75 % i placebogruppen. Motsvarande siffror för pojkar var 78 % respektive 72 %.

Faktorer som kan ha påverkat analysen
Det finns flera faktorer som potentiellt kan ha påverkat analysens utfall. ProTrans-gruppen hade i genomsnitt högre kroppsvikt och BMI vid studiestart, vilket tidigare kopplats till ett snabbare sjukdomsförlopp. Dessutom hade fyra patienter i ProTrans-gruppen förhöjda nivåer av fastande plasmaglukos vid baseline - ett tillstånd som också är associerat med ett mer ogynnsamt sjukdomsförlopp.

Kommentar från VD
- Vi är fortsatt övertygade om ProTrans potential och ser tydliga tecken på en positiv behandlingseffekt. Eftersom patienterna nyligen diagnostiserats, flera befinner sig i puberteten och det finns skillnader i utgångsläge mellan grupperna, kan det ta längre tid att påvisa behandlingsfördel. Vår hypotes kvarstår: ProTrans har en långvarig effekt, och skillnaderna väntas bli tydligare över tid, säger Mathias Svahn, VD för NextCell.

Nästa steg
Patienterna i studien följs under totalt fem år med regelbundna mätningar av insulinproduktion var sjätte månad. Denna delanalys omfattar endast värden vid baseline och efter ett år. I takt med att ungdomarna passerar puberteten och hormonella variationer minskar, förväntas grupperna bli mer homogena. Det kan i sin tur göra det lättare att dra mer robusta slutsatser om behandlingseffekten.

Rekryteringen till den yngre åldersgruppen (7-11 år) pågår och förväntas vara klar före sommaren 2025. 1-årsanalys av behandlingseffekten i denna grupp väntas under andra halvåret 2026. Samtliga patienters insulinproduktion mäts varje halvår i totalt 5 år.