IRLAB Therapeutics

Baserat på informationspaketet som inlämnades till FDA inför End-of-Phase 2-mötet utvärderade och kommenterade myndigheten aspekter kopplade till alla delar av utvecklingsplanen för mesdopetam, inklusive utformningen av ett Fas III-program.

Det skriftliga protokollet är positivt för mesdopetamprogrammet och planeringen för Fas III och bekräftar den muntliga positiva feedback som gavs vid mötet. Protokollet beskriver FDA:s bedömning av robustheten i fyra nyckelområden i mesdopetamprogrammet: i) prekliniska data, ii) toxikologi, iii) klinisk farmakologi (Fas Ia-studier) och iv) kliniska studier (Fas Ib, IIa och IIb). FDA:s besked innebär att den data som genereras inom alla dessa nyckelområden är adekvat och tillräcklig för att nu föra programmet vidare in i Fas III.

Samsyn med FDA har bekräftats för Fas III-programmet, inkluderande följande nyckelkomponenter:

• Patientpopulationen kommer att vara i linje med tidigare kliniska studier inom mesdopetamprogrammet.
• Det primära effektmåttet (Eng: primary endpoint) kommer att vara UDysRS del 1+3+4.
• De sekundära effektmåtten (Eng: secondary endpoints) kommer att baseras på delar av UDysRS, MDS-UPDRS samt 24-timmars dagböcker.
• Det uppskattade antalet deltagare för att visa effekt i Fas III beräknas till 200–250 patienter (1:1 fördelning mellan aktiv behandling och placebo) med en behandlingstid uppgående till 3 månader.
• Dosen i Fas III-programmet kommer att vara 7,5 mg två gånger dagligen.
• Den obligatoriska säkerhetsdokumentationen ska uppgå till en population om minst 100 patienter behandlade med en kliniskt relevant dos av mesdopetam under 1 år i säkerhetsuppföljningen för Fas III-programmet.

Viktigt att notera är att den antidyskinetiska effekten, mätt med det planerade primära effektmåttet i Fas III-programmet (UDysRS del 1+3+4), var prespecificerad och studerades i Fas IIb-studien med mesdopetam. Baserat på denna specifika bedömningsskala för dyskinesier observerades en nominellt signifikant antidyskinetisk effekt av mesdopetam vid en dos av 7,5 mg två gånger dagligen jämfört med placebo (p=0,026).

"Efter det framgångsrika End-of-Phase 2-mötet för mesdopetam är vi mycket nöjda med att kunna konstatera att FDA:s formella mötesprotokoll bekräftar våra planer för Fas III och validerar kvaliteten på våra utvecklingsaktiviteter. Det är glädjande att se att det omfattande arbete som utförs av IRLAB:s erfarna team uppfyller kraven från FDA för att ta mesdopetam vidare till ett bekräftande kliniskt Fas III-program”, säger Gunnar Olsson, vd, IRLAB.

Baserat på den positiva återkopplingen från FDA fortsätter IRLAB förberedelserna inför Fas III-programmet och kommer nu, i enlighet med praxis, att samarbeta med europeiska regulatoriska myndigheter innan detta inleds.