Egetis Therapeutics

Egetis Therapeutics är ett innovativt och integrerat läkemedelsbolag som fokuserar på sen klinisk utveckling och kommersialisering inom särläkemedelsområdet för allvarliga och sällsynta sjukdomar. Bolagets ledande produkt Emcitate® (tiratricol) är den första godkända behandlingen för MCT8‑brist i EU och lanserades i Tyskland i maj 2025 [1]. Egetis har även slutfört en rullande NDA‑ansökan i USA och begärt prioriterad granskning hos FDA, vilket tillsammans med Rare Pediatric Disease‑status kan ge möjlighet till en Priority Review Voucher [1][2].

Bolaget samarbetar med Fujimoto för utveckling och kommersialisering i Japan, där ett PMDA‑möte indikerat att en ansökan för Emcitate® kan baseras på globala studiedata för denna ultrasällsynta indikation [3]. Utvecklingsprogrammet för den tidigare kandidaten Aladote® är för närvarande parkerat tills Emcitate‑ansökningarna har slutförts, vilket tydliggör bolagets prioritering av kommersialisering och regulatoriska insatser [3].