Diamyd Medical

Precisionsmedicin för autoimmun diabetes
med sikte på accelererat marknadsgodkännande

Diamyd Medicals B-aktie handlas på Nasdaq First North Growth Market under kortnamnet DMYD B.
Mer information finns på https://www.diamyd.com

1 september 2023 - 31 augusti 2024

• Periodens resultat: -151,8 (-116,1) MSEK, fjärde kvartalet: -49,7 (-37,5) MSEK. De högre kostnaderna jämfört med föregående år beror främst på att alla 60 kliniker i Europa och USA i fas 3-studien DIAGNODE-3 är aktiverade och rekryterar patienter
• Resultat per aktie: -1,6 (-1,5) SEK, fjärde kvartalet -0,5 (-0,5) SEK
• Kassaflöde från den löpande verksamheten: -129,2 (-111,0) MSEK, fjärde kvartalet: -29,2 (-34,5) MSEK
• Likvida medel och kortfristiga placeringar per 31 augusti 2024: 132,4 (127,5) MSEK. Efter perioden erhölls en milstolpe från Breakthrough T1D och ett tillägg till en tidigare försäljning av aktier i Companion Medical till Medtronic, motsvarande totalt 17,5 MSEK. I oktober 2024 erhölls också 48 MSEK genom lösen av teckningsoptioner.

Väsentliga händelser under fjärde kvartalet, 1 juni 2024-31 augusti 2024

• Positiv återkoppling från FDA om potentiellt accelererat godkännande för Diamyd^® i typ 1-diabetes
• Diamyd Medical erhöll sin andra Fast Track designation för Diamyd^® av FDA - för förebyggande av typ 1-diabetes

Övriga händelser under det fjärde kvartalet

• Positivt interimsanalys-resultat för fas III-studien DIAGNODE-3

Övriga händelser efter periodens utgång

• Diamyd Medical tillfördes 48 MSEK genom optionsinlösen
• Diamyd Medical går vidare med ett accelererat godkännandeförfarande för precisionsmedicin för typ 1-diabetes

Kommentar av vd Ulf Hannelius

Bästa aktieägare!

Året har präglats av ett avgörande genombrott i våra diskussioner med FDA, den amerikanska läkemedelsmyndigheten.

En höjdpunkt under året var vårt avgörande steg mot ett accelererat marknadsgodkännande i USA för Diamyd^®. Denna strategi stärktes av det positiva resultatet av våra senaste diskussioner med FDA, där myndigheten erkände att C-peptid, en markör för endogen insulinproduktion, kan fungera som ett surrogatmått som rimligen kan förutsäga klinisk nytta. Detta erkännande är avgörande eftersom det gör det möjligt för oss att fullfölja en tidigare interimsavläsning från den pågående fas 3-studien DIAGNODE-3, som förväntas omkring mars 2026, för att stödja en potentiell accelererad ansökan om licensiering av biologiska läkemedel (BLA) i USA, världens i särklass mest dominerande läkemedelsmarknad.

En annan viktig regulatorisk milstolpe i år var att säkra Fast Track-status från FDA för behandling av individer med typ 1-diabetes i stadium 3, samt för den potentiella användningen av Diamyd^® för att fördröja insjuknandet av kliniskt diagnostiserad insulinkrävande typ 1-diabetes hos pediatriska patienter med typ 1-diabetes i stadium 1 eller 2.  Dessa klassificeringar understryker det kritiska behovet av nya behandlingsalternativ över hela spektrumet av autoimmun diabetes och ger en möjlighet att arbeta nära FDA för att påskynda utvecklingen av Diamyd^®.

Det positiva resultatet av futilitetsanalysen av DIAGNODE-3-studien i juli var också en avgörande milstolpe. Den oberoende säkerhetskommitténs (Data Safety Monitoring Board) rekommendation att fortsätta studien som planerat bekräftade vårt förtroende för Diamyds^® potential att adressera det icke tillgodosedda medicinska behovet inom typ 1-diabetes. Sexmånadersdata från 74 patienter indikerade att studien är på god väg att nå sina mål, särskilt när det gäller bevarandet av den egna insulinproduktionen.

Inför ansökan om BLA (Biologics Licence Application) och potentiell kommersialisering av Diamyd^® spelar vår tillverkningsanläggning för biologiska läkemedelssubstanser i Umeå en avgörande roll. På anläggningen pågår produktion av tekniska rhGAD65-batcher (rekombinant humant GAD65-protein, den aktiva ingrediensen i Diamyd^®) liksom förberedelser och upprättande av rutiner för att säkerställa framtida efterlevnad enligt god tillverkningssed (Good Manufacturing Practice - GMP).  Fortsatta aktiviteter på anläggningen syftar bland annat till att visa att vi på ett tillförlitligt och reproducerbart sätt kan producera rhGAD65 i den kvalitet och skala som krävs för att möta regulatoriska krav och framtida marknadsefterfrågan på Diamyd^®. Detta arbete bedrivs parallellt med tillverkningsaktiviteter för det slutliga formulerade läkemedlet samt den kliniska verksamheten för att med tillgängliga resurser optimera tidslinjer inför en möjlig BLA. Vi har också förstärkt teamet i Umeå på affärsutvecklingssidan för att utvärdera framtida affärsmöjligheter för extern tillverkning

Den nyligen genomförda inlösen av teckningsoptioner med en teckningsgrad på 95 % förstärker kassan med cirka 48 miljoner kronor före emissionskostnader.  Dessutom fick vi nu i september ännu en milstolpsbetalning från vårt befintliga samarbete med Breakthrough T1D (tidigare JDRF) och tillsammans med ytterligare en inbetalning från den tidigare försäljningen av Companion Medical-aktier fylldes kassan på med totalt 17,5 miljoner kronor. Detta stöder ytterligare vår kliniska verksamhet och tillverkningsverksamhet.

Den planerade tidigare avläsningen från DIAGNODE-3-studien i mars 2026, är ett viktigt steg i vår resa mot att göra Diamyd^® tillgängligt för patienter så snabbt som möjligt. Vi arbetar med fullt fokus på att utveckla denna lovande behandling genom kontinuerlig dialog och i samarbete med FDA. Med samtliga 60 kliniker aktiverade i Europa och USA, och med 161 patienter rekryterade hittills, är vi väl på väg att uppnå viktiga rekryteringsmilstolpar som är i linje med den planerade tidigare avläsningen.

Sammanfattningsvis. Framstegen för Diamyd Medical och Diamyd^® i år har varit inget annat än anmärkningsvärda. DIAGNODE-3 är den enda pågående fas 3-studien i världen för en sjukdomsmodifierande behandling av typ 1-diabetes, vilket placerar Diamyd Medical i absolut framkant av innovativa behandlingar. 

Stockholm den 9 oktober 2024
Ulf Hannelius, vd

Väsentliga händelser under fjärde kvartalet

1 juni 2024 - 31 augusti 2024

Positiv återkoppling från FDA om potentiellt accelererat godkännande för Diamyd^® i typ 1-diabetes
Diamyd Medical fick positiv återkoppling från den amerikanska läkemedelsmyndigheten (FDA) avseende ett accelererat godkännandeförfarande för immunoterapin Diamyd^® (rhGAD65/alum), för behandling av patienter med Steg 3 typ 1-diabetes som bär genotypen HLA DR3-DQ2.

Diamyd Medical erhöll sin andra Fast Track designation för Diamyd^® av FDA - för förebyggande av typ 1-diabetes
FDA beviljade Fast Track Designation för Diamyd^® för behandling av Steg 1 och Steg 2 typ 1-diabetes hos pediatriska patienter som bär genotypen HLA DR3-DQ2. Tidigare i år erhöll Diamyd^® Fast Track Designation för behandling av Steg 3 typ 1-diabetes hos patienter som bär genotypen HLA DR3-DQ2. Fast Track designation är ett FDA-program som avser stödja och påskynda utvecklingen av nya behandlingar för allvarliga sjukdomar med ett stort medicinskt behov såsom typ 1-diabetes, samt ge möjlighet till mer frekventa interaktioner med FDA.

Övriga händelser under fjärde kvartalet

1 juni 2024 - 31 augusti 2024

Positivt interimsanalys-resultat för DIAGNODE-3
Diamyd Medical meddelade att interimsanalysen (futilitetstestet) i den pågående fas 3-studien DIAGNODE-3 inom precisionsmedicin utfallit positivt. Interimsanalysen, som granskats av en oberoende säkerhetskommitté (Data Safety Monitoring Board - DSMB), resulterade positivt i en rekommendation att fortsätta studien utan några modifieringar.

Övriga händelser efter periodens utgång

Diamyd Medical offentliggjorde slutgiltigt utfall av inlösen i Bolagets teckningsoptioner av serie TO 3
Diamyd Medical emitterade under 2023 totalt 9 165 682 teckningsoptioner av serie TO 3 inom ramen för en företrädesemission av units. Under utnyttjandeperioden, som pågick från och med den 2 september 2024 till och med den 30 september 2024, tecknades totalt 4 365 200 aktier genom inlösen av TO 3, motsvarande en nyttjandegrad om cirka 95 procent. Bolaget tillfördes därmed cirka 48 MSEK före avdrag för hänförliga emissionskostnader.

Diamyd Medical går vidare med ett accelererat godkännandeförfarande för precisionsmedicin för typ 1-diabetes
Diamyd Medical meddelade att Bolaget kommer att gå vidare med ett accelererat godkännandeförfarande i USA för den antigenspecifika immunoterapin Diamyd^®, som syftar till att bevara den egna insulinproduktionen hos patienter med Steg 3 typ 1-diabetes. En tidigare interimsavläsning från den pågående fas 3-studien DIAGNODE-3 planeras att ligga till grund för en ansökan om accelererat godkännande, Biologics License Application (BLA). Resultat från interimsavläsningen förväntas omkring mars 2026.

Prövningsläkemedel i klinisk fas

Diamyd^® är en antigen-specifik immunoterapi med precisionsmedicinsk inriktning för behandling av autoimmun diabetes (typ 1-diabetes och LADA, Latent Autoimmune Diabetes in Adults).

Kliniska data indikerar Diamyd^®s potential att bromsa in eller stoppa den autoimmuna förstörelsen av insulinproducerande betaceller hos individer som bär HLA DR3-DQ2-genotypen. Effekten uppnås genom antigenspecifik omprogrammering av immunceller med hjälp av administrering av låga doser av Diamyd^® i ytliga lymfkörtlar. Genom att bevara den egna insulinproduktionen har Diamyd^® potentialen att göra avsevärd skillnad i patienters dagliga liv och minska komplikationerna av typ 1-diabetes. Huvudresultat från fas IIb-studien DIAGNODE-2 har visat en signifikant behandlingseffekt av Diamyd^® i en genetiskt fördefinierad patientgrupp. En bekräftande fas III-studie, DIAGNODE-3, pågår.

Remygen^® är en GABA-baserad oral regenerativ och immunmodulerande terapi för behandling av autoimmun- och typ 2-diabetes. Säkerheten för Remygen^® har visats i en klinisk fas 1/2-studie med Remygen^® för patienter som haft typ 1-diabetes i flera år. Utöver säkerhet samlade studien data gällande återskapandet eller stimulering av kroppens insulinproduktion samt att förebygga kraftigt sänkt blodsocker.

Kliniska studier
Typ 1-diabetes är en förödande sjukdom som kräver daglig behandling med insulin för överlevnad. Betydelsen av att finna ett läkemedel som förbättrar utsikterna för diabetespatienter är av yttersta vikt. Effekten av intralymfatisk administrering av Diamyd^®, en antigenspecifik immunoterapi med precisionsmedicinsk inriktning som syftar till att stoppa immunsystemets angrepp på de insulinproducerande betacellerna vid autoimmun diabetes, utvärderas i fas III-studien DIAGNODE-3 och i fas II-studien DiaPrecise.

Pågående kliniska studier

Studie med Diamyd® i lymfkörtel

• DIAGNODE-3 - DIAMYD^® GIVET I LYMFKÖRTEL MED TILLÄGG AV D-VITAMIN

Den placebokontrollerade fas III-studien DIAGNODE-3 omfattar cirka 330 individer i åldrarna 12 till 29 år vilka nyligen diagnostiserats med typ 1-diabetes och som bär den genetiskt definierade haplotypen HLA DR3-DQ2. Studien genomförs för närvarande på cirka 60 kliniker i åtta europeiska länder och i USA där närmare hälften av alla individer med typ 1-diabetes beräknas bära den aktuella haplotypen. Efter en inledande månad där samtliga studiedeltagare får D-vitamin, kommer individerna att randomiseras 2:1, dvs två av tre studiedeltagare kommer att få tre intralymfatiska injektioner av Diamyd^® och en av tre kommer att få motsvarande placebo med en månads mellanrum, med en primär avläsning 24 månader efter studiestart. Designen ger, baserat på effektdata från tidigare studier på den HLA-begränsade patientpopulationen, stor sannolikhet att nå de primära effektmåtten; bevarande av stimulerad C-peptid och lägre HbA1c. Huvudprövare för studien är professor Johnny Ludvigsson vid Linköpings universitet. Sponsor för studien är Diamyd Medical.

• DiaPrecise - DIAMYD^® GIVET I LYMFKÖRTEL

DiaPrecise är en öppen klinisk studie där Diamyd^® (GAD-alun) ges direkt i en lymfkörtel hos 10 till 16 barn i åldrarna 8 till 18 år som löper hög risk att diagnostiseras med klinisk typ 1-diabetes (så kallat Steg 1- eller Steg 2-typ 1-diabetes), och som också bär på den genetiskt definierade haplotypen HLA DR3-DQ2, associerad med kliniskt svar på Diamyd^®. Syftet med studien är att utvärdera säkerheten och genomförbarheten av två eller tre intralymfatiska injektioner med Diamyd^® samt effekten på immunsystemet och kliniska parametrar inklusive egen insulinproduktion och blodsockerkontroll. Huvudprövare för DiaPrecise är Dr Markus Lundgren, forskare vid institutionen för kliniska vetenskaper vid Lunds universitet och överläkare vid Kristianstad sjukhus, Sverige. Sponsor för studien är Diamyd Medical.

Om Diamyd Medical
Diamyd Medical utvecklar läkemedel med precisionsmedicinsk inriktning för förebyggande och behandling av typ 1-diabetes och LADA (Latent Autoimmune Diabetes in Adults). Diamyd^® är en antigenspecifik immunomodulerande behandling för bevarande av kroppens insulinproduktion som har Orphan Drug Designation (särläkemedelsstatus) i USA och som beviljats så kallad Fast Track Designation av den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA för behandling av Steg 1, 2 och 3 typ 1-diabetes. DIAGNODE-3, en bekräftande och registreringsgrundande fas III-studie, rekryterar nu aktivt patienter med nydebuterad typ 1-diabetes vid 60 kliniker i åtta europeiska länder och i USA. En större metastudie samt Bolagets prospektiva europeiska fas IIb-studie, där Diamyd^® administrerats direkt i en ytlig lymfkörtel i barn och unga vuxna med nydebuterad typ 1-diabetes, har visat statistiskt signifikant effekt i en stor genetiskt fördefinierad patientgrupp i att bevara egen insulinproduktion. DIAGNODE-3 studien rekryterar endast denna patientgrupp som bär på den gemensamma gentyp som kallas för HLA DR3-DQ2 som utgör cirka 40% av patienter med typ 1-diabetes i Europa och USA. Injektioner i en ytlig lymfkörtel kan utföras på några minuter och är avsedda att optimera immunsvaret. En anläggning inrättas i Umeå för tillverkning av rekombinant GAD65, den aktiva ingrediensen i Diamyd^®. Diamyd Medical utvecklar även det GABA-baserade prövningsläkemedlet Remygen^® som en komponent i behandlingen av metabola sjukdomar. Diamyd Medical är en av huvudägarna i stamcellsbolaget NextCell Pharma AB och i artificiell intelligensföretaget MainlyAI AB.

.Diamyd Medicals B-aktie handlas på Nasdaq First North Growth Market under kortnamnet DMYD B. FNCA Sweden AB är Bolagets Certified Adviser.

*** För att läsa hela rapporten, vänligen se bifogad pdf, eller besök https://www.diamyd.com ***