Calliditas Therapeutics

NefIgArd studien var en global, fas 3, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, multicenterstudie utformad för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av Nefecon 16 mg en gång dagligen, jämfört med placebo hos vuxna patienter med primär IgAN som tillägg till optimerad RASi-behandling. Patienterna randomiserades 1:1 för att få 16 mg/dag av Nefecon eller matchande placebo under 9 månader, följt av en 15-månaders observationsperiod utan studieläkemedlet. NefIgArd-studien uppnådde både sitt primära- och sekundära effektmått, vilka låg till grund för fullständigt godkännande av FDA i december 2023. Hela datasetet har publicerats i The Lancet.

OLE-studien utformades för att bedöma effekten av 9 månaders behandling med Nefecon för de patienter som avslutade NefIgArd-studien, och som vid den tidpunkten hade> 1 g/g proteinuri under 24h och> 30 ml/min eGFR. Alla inkluderade OLE-patienter fortsatte med optimerad RAS-hämmarbehandling (ACE och/eller ARB) och behandlades i 9 månader med Nefecon 16 mg per dag, med ett uppföljningsbesök tre månader efter avslutad behandling.  Primär utläsning baserades på UPCR och eGFR vid 9 månader.  Totalt inkluderades 119 patienter, av vilka 45 tidigare hade fått behandling av Nefecon. 

Topline data från OLE-studien visade att resultatet av behandlingen är konsistent med NefIgArd-studiens resultat angående effektmåttet för UPCR och eGFR vid nio månader för alla patienter, oavsett om de tidigare i NefIgArd-studien behandlades med Nefecon eller fick placebo. Säkerhetsdata efter 9 månaders behandling eller återbehandling med Nefecon hos patienter som fullföljde NefIgArd-studien överensstämde med tidigare rapporterade säkerhetsdata.

"Det är spännande att se dessa resultat för både reduktion av proteinuri och stabilisering av eGFR efter 9 månader över alla patienter, oavsett tidigare behandlingsregim i fas 3-studien", säger VD Renée Aguiar-Lucander. "Dessa topline-resultat stödjer studiens tes att svaret på återbehandling med Nefecon inte påverkades av tidigare behandlingscykler. Vi ser fram emot att presentera data vid det kommande ERA EDTA symposiet."