Cereno Scientific

Studien syftar till att stödja överföringen av CS1s väldokumenterade effekt att tillbakabilda sjukliga kärlförändringar (eng. reverse remodeling) från prekliniska modeller till klinisk praxis. Bristen på tillgängliga icke-invasiva metoder för att påvisa denna effekt hos patienter utgör en utmaning. Den innovativa bilddiagnostiska tekniken Functional Respiratory Imaging (FRI), utvecklad av Fluidda, har utforskats som ett potentiellt icke-invasivt verktyg för att lösa denna utmaning genom att tillhandahålla detaljerade, patientanpassade insikter om förändringar i lungkärlen. Utformningen av studien, ”Fluidda-studien”, inkluderar tre CT-skanningar, även kallat datortomografi eller skiktröntgen, i vissa patienter som deltar i EAP:n under en 12 månaders period. Studien förväntas ge en visualisering av hur långtidsbehandling med CS1, utöver standardbehandling, kan påverka de sjukdomskarakteristiska strukturella förändringarna i de små lungartärerna. Detta väntas visas genom att se förbättring av blodkärlsvolymen i dessa artärer på CT-bilderna.

”Vi kommer att få detaljerade bilder av patientens lungor med Fluidda-tekniken och genom dessa kunna upptäcka förändringar i lungkärlen hos patienter som har behandlats med CS1. Genom att granska patienternas behandlingssvar på CS1 med denna teknik kan vi upptäcka signaler om CS1s ’reverse remodeling’-effekt hos PAH-patienter”, sade Rahul Agrawal, CMO and Head of R&D of Cereno Scientific.

”Vår förhoppning är att erbjuda ett banbrytande sätt att behandla PAH genom unikt användande av HDAC-hämning som verkningsmekanism i kardiovaskulära sjukdomar och lungsjukdomar. CS1 som är del av vår HDAC-hämmarportfölj adresserar den bakomliggande sjukdomsmekanismen i PAH med målet att förebygga eller tillbakabilda sjukliga kärlförändringar”, sade Sten R. Sörensen, VD för Cereno Scientific. ”Efter lovande prekliniska data och Fas IIa-resultat så syftar vi att fördjupa förståelsen av CS1s sjukdomsmodifierande effekt med denna Fluidda-studie”.

En Fas IIa-studie med läkemedelskandidaten CS1 i PAH mötte framgångsrikt den primära endpointen och slutfördes under hösten 2024. Studien visade att CS1 är säker och väl tolererad och uppvisade övertygande data som stöder en sjukdomsmodifierande behandlingseffekt utöver standardbehandling. Programmet EAP inkluderar 10 patienter och är godkänt som en förlängning av Fas IIa-studien i PAH där patienter som har slutfört Fas IIa-studien har möjlighet att fortsätta behandlas med CS1. EAP:n, som är ett FDA-godkänt protokoll, ger Cereno möjlighet att samla in värdefulla data avseende säkerhet och effektivitet vid långtidsbehandling med CS1 hos patienter med PAH. Dessa data kommer att stödja de nödvändiga regulatoriska interaktionerna och planering av framtida Fas IIb eller pivotala Fas III-studier.

För mer information, vänligen kontakta:

Tove Bergenholt, Head of IR & Communications

E-post:  tove.bergenholt@cerenoscientific.com

Telefon: +46 73-236 62 46

Sten R. Sörensen, VD

E-post: sten.sorensen@cerenoscientific.com

Telefon: +46 73-374 03 74

Om CS1

Läkemedelskandidaten CS1 är en HDAC-hämmare som verkar genom epigenetisk modulering, under utveckling som en säker, effektiv och sjukdomsmodifierande behandling för den sällsynta sjukdomen pulmonell arteriell hypertension (PAH). CS1 adresserar den bakomliggande sjukdomsmekanismen med målet att tillbakabilda sjukliga kärlförändringar (eng. reverse remodeling) i små lungartärer.

I en Fas IIa-studie uppnådde CS1 den primära endpointen säkerhet och tolerabilitet. CS1 visade även övertygande positiv påverkan på explorativa parametrar om klinisk relevans efter 12 veckors behandling. Data från Fas IIa-studien tillsammans med prekliniska data från HDAC-hämmarprogrammet stöder effekt på tillbakabildning av sjukliga kärlförändringar i små lungartärer. Detta lägger en grund för antagandet att CS1 kan ha sjukdomsmodifierande egenskaper i PAH. I prekliniska kardiovaskulära sjukdomsmodeller har HDAC-hämmare även visats ha anti-fibrotiska, anti-inflammatoriska, lungartärtrycksänkande samt anti-trombotiska effekter. CS1:s unika effektprofil passar bra in på de underliggande orsakerna till PAH, vilket positionerar det väl för att adressera dagens stora behov av bättre behandlingsalternativ. Målet med utvecklingen av CS1 är att förbättra och förlänga livet för patienter med PAH. CS1 är en del av Cerenos HDAC-hämmarportfölj, som frigör potentialen av epigenetisk modulering inom kardiovaskulära sjukdomar. CS1 har beviljats särläkemedelsstatus i både USA och EU.

CS1 har godkänts av FDA för ett Expanded Access Program (EAP) som en förlängning av Fas IIa-studien i PAH, vilket möjliggör insamling av värdefulla data om säkerhet och effektivitet vid långtidsbehandling med CS1 i patienter. För närvarande är tio patienter aktiverade i programmet som tillåts att fortsätta behandling med CS1 efter att ha slutfört Fas IIa-studien och bedömts lämpliga av läkare i studien. Genom ett samarbete med innovativa medicinteknikbolaget Fluidda så kommer deras icke-invasiva bilddiagnostiska teknik, Functional Respirationy Imaging (FRI), att användas på vissa patienter i EAP:n för att visualisera hur långtidsbehandling med CS1 påverkar strukturella förändringar i lungartärerna. Datan som möjliggörs via EAP:n stödjer de nödvändiga regulatoriska interaktionerna och planering av framtida Fas IIb-studiet eller pivotala Fas III-studier.

Om Cereno Scientific AB
Cereno Scientific är banbrytande inom behandling­ar som förbättrar och förlänger livet. Vår innovativa pipeline består av sjukdomsmodifierande läkeme­delskandidater som hjälper människor som lider av sällsynta kardiovaskulära sjukdomar och lungsjukdomar att leva sina liv fullt ut.

Den ledande läkemedelskandidaten CS1 är en HDAC-hämmare som verkar genom epigenetisk modulering, under utveckling som en säker, effektiv och sjukdomsmodifierande behandling för den sällsynta sjukdo­men pulmonell arteriell hypertension (PAH). En Fas IIa-studie som utvärderade CS1:s säkerhet, tolerabilitet, och explorativa effekt i patienter med PAH visade att CS1 var säkert, väl tolererat och visade positiv påverkan på explorativa kliniska effektparametrar. Ett Expanded Access-program ger patienter som har slutfört Fas IIa-studien möjlighet att få tillgång till CS1. HDAC-hämmaren CS014, i Fas I-utveckling, är en ny kemisk entitet med sjukdomsmodifierande potential. CS014 verkar genom en mångfaldig verkningsmekanism som en epigenetisk mod­ulator, och syftar till att möta de stora medicinska behoven hos patienter med idiopatisk lungfibros (IPF). Cereno Scientific driver också ett prekliniskt program med CS585, en oral, potent och selektiv IP-receptoragonist som har visat potential att signifikant förbättra sjukdomsmekanismer relevanta för kardiovaskulära sjukdomar. Samtidigt som CS585 ännu inte tilldelats en specifik indikation för klinisk utveckling, indikerar prekliniska data att det potentiellt kan användas inom indikationer som trombosprevention utan ökad risk för blödning och pulmonell hypertension.

Bolaget har huvudkontor i GoCo Health Innovation City, i Göteborg, Sverige, och har ett amerikanskt dotterbolag; Cereno Scientific Inc. med kontor på Kendall Square i Boston, Massachusetts, USA. Cereno Scientific är noterat på Nasdaq First North Growth Market (CRNO B). Certified Adviser är Carnegie Investment Bank AB, certifiedadviser@carnegie.se. Mer information finns på www.cerenoscientific.se.